美國(guó)臨床醫(yī)學(xué)研究全解析（上）

dashuizhu121 · 發(fā)表于 2018-6-4 10:34

美國(guó)臨床醫(yī)學(xué)研究全解析（上）

引言：
來(lái)自AJE編輯團(tuán)隊(duì)成員Sarah Conte博士（Cell and Molecular Biology, University of Texas at Austin）和大家聊聊在美國(guó)，臨床醫(yī)學(xué)研究是如何獲得批準(zhǔn)、進(jìn)行注冊(cè)以及報(bào)告研究成果的。

臨床研究通常會(huì)涉及志愿者（也稱為參與者），旨在推動(dòng)醫(yī)學(xué)知識(shí)的發(fā)展，并尋找預(yù)防、篩查、診斷和/或治療疾病的更佳方案。每項(xiàng)臨床研究都應(yīng)具備一套方案，描述研究中要完成的工作、研究如何進(jìn)行，以及研究中各個(gè)部分的必要性。一項(xiàng)研究可能需要招募患有特定疾病的患者或健康人士作為志愿者。
大多數(shù)臨床研究的目標(biāo)是確定試驗(yàn)或治療方案是否安全有效。臨床研究也可側(cè)重于醫(yī)療護(hù)理的其他方面，例如改善慢性疾病患者的生活質(zhì)量等。
臨床研究的類型
干預(yù)性研究 vs. 觀察性研究
Interventional vs. observational studies

干預(yù)性研究中（In interventional studies），參與者根據(jù)調(diào)查人員制定的方案接收具體的干預(yù)措施。這些干預(yù)措施可能會(huì)改變參與者的行為、涉及的醫(yī)療程序或醫(yī)療產(chǎn)品（如藥物或儀器）。
目的是通過(guò)衡量參與者獲得的特定療效來(lái)確定干預(yù)措施的安全性和有效性。例如，調(diào)查人員可向患有高血壓的參與者給予藥物或?qū)嵤┲委煼桨福杂^察其血壓是否降低。
而在觀察型研究中（In observational studies），參與者獲得的干預(yù)措施或程序只是其日常醫(yī)療護(hù)理的一部分，調(diào)查人員并未向參與者提供具體的干預(yù)措施（如干預(yù)性研究中的措施）。例如，調(diào)查人員可觀察一組老年人，以進(jìn)一步了解不同生活方式對(duì)心臟健康的影響。
前瞻性研究 vs. 回顧性研究
Prospective vs. retrospective studies
在前瞻性研究中，（In a prospective study）調(diào)查人員將在研究期間觀察相關(guān)結(jié)果（如疾病的發(fā)展）并將其與其他因素（如疑似風(fēng)險(xiǎn)或保護(hù)因素）相關(guān)聯(lián)。此類研究通常需要長(zhǎng)期觀察一組研究對(duì)象。預(yù)期的研究結(jié)果在研究人群中應(yīng)是常見(jiàn)的；否則，如果觀察到的結(jié)果數(shù)量過(guò)少將失去其統(tǒng)計(jì)意義。
研究員應(yīng)盡一切努力規(guī)避偏倚（bias,）的來(lái)源，如不同類型的失訪(loss to follow-up. ）與回顧性研究相比，前瞻性研究通常具有較少的潛在偏倚和混淆 (confounding )的來(lái)源。
在回顧性研究中 (In a retrospective study)，調(diào)查人員審閱現(xiàn)有數(shù)據(jù)，并對(duì)研究開(kāi)始時(shí)確立的結(jié)果相關(guān)聯(lián)的疑似風(fēng)險(xiǎn)或保護(hù)因素的顯現(xiàn)程度進(jìn)行調(diào)查。許多珍貴的病例對(duì)照研究（如 Lane 和 Claypon 于 1926 年所做的乳腺癌風(fēng)險(xiǎn)因素研究）都屬于回顧性研究。
與前瞻性研究相比，混淆和偏倚在回顧性研究中更為常見(jiàn)。因此，回顧性研究往往受到批評(píng)。如果預(yù)期的研究結(jié)果不是很常見(jiàn)，則需要預(yù)估相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)的 ( relative risk)前瞻性研究的規(guī)模往往過(guò)大而不可行，因此必須進(jìn)行回顧性研究。在回顧性研究中，比值比 (odds ratio)提供了對(duì)相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)的預(yù)估。
比例對(duì)照 vs. 隊(duì)列研究
Case-control vs. cohort studies
病例對(duì)照研究 (Case-control studies)是將患有特定疾病的患者或預(yù)期結(jié)果（病例）與未患有特定疾病的患者或結(jié)果（對(duì)照組）進(jìn)行比較。在此類研究中，調(diào)查人員將進(jìn)行回顧，以比較每組患者中風(fēng)險(xiǎn)因素暴露頻率的高低，從而確定風(fēng)險(xiǎn)因素與疾病間的關(guān)系。
對(duì)照組是根據(jù)未知的結(jié)果選出的。病例對(duì)照研究通常適用于研究罕見(jiàn)的醫(yī)療結(jié)果。與隊(duì)列研究相比，它們的開(kāi)支相對(duì)較低，因?yàn)樗璧膮⑴c者人數(shù)較少，并且研究速度更快。但病例對(duì)照研究更易發(fā)生選擇偏倚和回憶/回顧性偏倚 (recall/retrospective bias.)。
隊(duì)列研究 (Cohort studies)是指前瞻性地追蹤一個(gè)或多個(gè)樣本（稱為隊(duì)列），并進(jìn)行關(guān)于疾病或結(jié)果的后續(xù)狀況評(píng)估，從而確定何種初始暴露特征（危險(xiǎn)因素）與疾病或結(jié)果相關(guān)聯(lián)。隨著研究的進(jìn)行，每個(gè)隊(duì)列中參與者的結(jié)果將被衡量并記錄，并且與具體特征的關(guān)系也將被確定。
此類研究通常（但并非一定）是前瞻性的。它們能夠提供真實(shí)的發(fā)病率和相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)，并且會(huì)揭露與結(jié)果間意料之外的關(guān)聯(lián)性。此類研究最適用于檢查常見(jiàn)的醫(yī)療結(jié)果。與病例對(duì)照研究相比，隊(duì)列研究相對(duì)昂貴，因?yàn)樾枰罅繀⑴c者并且需要較長(zhǎng)的時(shí)間才能完成。隨著時(shí)間的推移，隊(duì)列研究更易發(fā)生失訪偏倚 (attrition bias)以及與方法變化相關(guān)的偏倚。

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