美國臨床醫學研究全解析（上）

dashuizhu121

美國臨床醫學研究全解析（上）

引言：
來自AJE編輯團隊成員Sarah Conte博士（Cell and Molecular Biology, University of Texas at Austin）和大家聊聊在美國，臨床醫學研究是如何獲得批準、進行注冊以及報告研究成果的。

臨床研究通常會涉及志愿者（也稱為參與者），旨在推動醫學知識的發展，并尋找預防、篩查、診斷和/或治療疾病的更佳方案。每項臨床研究都應具備一套方案，描述研究中要完成的工作、研究如何進行，以及研究中各個部分的必要性。一項研究可能需要招募患有特定疾病的患者或健康人士作為志愿者。
大多數臨床研究的目標是確定試驗或治療方案是否安全有效。臨床研究也可側重于醫療護理的其他方面，例如改善慢性疾病患者的生活質量等。
臨床研究的類型
干預性研究 vs. 觀察性研究
Interventional vs. observational studies

干預性研究中 （In interventional studies），參與者根據調查人員制定的方案接收具體的干預措施。這些干預措施可能會改變參與者的行為、涉及的醫療程序或醫療產品（如藥物或儀器）。
目的是通過衡量參與者獲得的特定療效來確定干預措施的安全性和有效性。例如，調查人員可向患有高血壓的參與者給予藥物或實施治療方案，以觀察其血壓是否降低。
而在觀察型研究中 （In observational studies），參與者獲得的干預措施或程序只是其日常醫療護理的一部分，調查人員并未向參與者提供具體的干預措施（如干預性研究中的措施）。例如，調查人員可觀察一組老年人，以進一步了解不同生活方式對心臟健康的影響。
前瞻性研究 vs. 回顧性研究
Prospective vs. retrospective studies
在前瞻性研究中，（In a prospective study）調查人員將在研究期間觀察相關結果（如疾病的發展）并將其與其他因素（如疑似風險或保護因素）相關聯。此類研究通常需要長期觀察一組研究對象。預期的研究結果在研究人群中應是常見的；否則，如果觀察到的結果數量過少將失去其統計意義。
研究員應盡一切努力規避偏倚（bias,）的來源，如不同類型的失訪(loss to follow-up. ）與回顧性研究相比，前瞻性研究通常具有較少的潛在偏倚和混淆 (confounding )的來源。
在回顧性研究中 (In a retrospective study)，調查人員審閱現有數據，并對研究開始時確立的結果相關聯的疑似風險或保護因素的顯現程度進行調查。許多珍貴的病例對照研究（如 Lane 和 Claypon 于 1926 年所做的乳腺癌風險因素研究）都屬于回顧性研究。
與前瞻性研究相比，混淆和偏倚在回顧性研究中更為常見。因此，回顧性研究往往受到批評。如果預期的研究結果不是很常見，則需要預估相對風險的 ( relative risk)前瞻性研究的規模往往過大而不可行，因此必須進行回顧性研究。在回顧性研究中，比值比 (odds ratio)提供了對相對風險的預估。
比例對照 vs. 隊列研究
Case-control vs. cohort studies
病例對照研究 (Case-control studies)是將患有特定疾病的患者或預期結果（病例）與未患有特定疾病的患者或結果（對照組）進行比較。在此類研究中，調查人員將進行回顧，以比較每組患者中風險因素暴露頻率的高低，從而確定風險因素與疾病間的關系。
對照組是根據未知的結果選出的。病例對照研究通常適用于研究罕見的醫療結果。與隊列研究相比，它們的開支相對較低，因為所需的參與者人數較少，并且研究速度更快。但病例對照研究更易發生選擇偏倚和回憶/回顧性偏倚 (recall/retrospective bias.)。
隊列研究 (Cohort studies)是指前瞻性地追蹤一個或多個樣本（稱為隊列），并進行關于疾病或結果的后續狀況評估，從而確定何種初始暴露特征（危險因素）與疾病或結果相關聯。隨著研究的進行，每個隊列中參與者的結果將被衡量并記錄，并且與具體特征的關系也將被確定。
此類研究通常（但并非一定）是前瞻性的。它們能夠提供真實的發病率和相對風險，并且會揭露與結果間意料之外的關聯性。此類研究最適用于檢查常見的醫療結果。與病例對照研究相比，隊列研究相對昂貴，因為需要大量參與者并且需要較長的時間才能完成。隨著時間的推移，隊列研究更易發生失訪偏倚 (attrition bias)以及與方法變化相關的偏倚。